Trapianto e amiloidosi AL

AMILOIDOSI

Trapianto e amiloidosi AL

Il trapianto autologo di cellule staminali può avere buone probabilità di successo nel trattamento del mieloma multiplo. Questa patologia è strettamente legata all’amiloidosi da catene leggere, in cui il trapianto è un’opzione altrettanto percorribile. Nei pazienti in cui questa procedura viene completata con successo si ottengono ottimi risultati in termini di remissione e di sopravvivenza generale. Tuttavia sono pochi i pazienti realmente eligibili per questo approccio che è particolarmente invasivo e una corretta stratificazione e selezione dei pazienti è fondamentale per ridurre il rischio di mortalità legata al trapianto.

In cosa consiste il trapianto autologo di cellule staminali

Nel trapianto autologo di cellule staminali si prelevano cellule staminali dal midollo osseo o dal sangue del paziente, le si congelano e dopo aver sottoposto il paziente a un trattamento chemioterapico, si procede alla loro reinfusione nel paziente.

Un’opzione non per tutti

Nel corso degli ultimi 20 anni i risultati ottenuti nei pazienti sottoposti a trapianto si sono dimostrati sempre più favorevoli, e addirittura in alcuni studi è stata dimostrata una risposta completa in una importante percentuale di pazienti, con una buona prognosi di sopravvivenza a lungo termine.

Tuttavia, per alcuni pazienti il rischio di mortalità legata al trapianto è alto. Spesso infatti, a causa della diagnosi ritardata, la malattia viene scoperta in fase molto avanzata, quando il deposito di fibrille amiloidi insolubili può aver provocato danni agli organi e aver reso l’organismo inadatto a ricevere un trattamento intensivo come un trapianto. «Un'accurata selezione dei pazienti è fondamentale per garantire che questo trattamento venga somministrato in modo sicuro», confermano i ricercatori della Mayo Clinic, in uno studio che ha preso in esame i risultati dei trapianti effettuati nella loro struttura tra il 1996 e il 2015.

Oggi circa un quarto dei pazienti è idoneo a questo trattamento. Tra i fattori principali a rendere alcuni soggetti non idonei, c’è il coinvolgimento di tre o più organi e soprattutto il coinvolgimento cardiaco. La prevalenza e la gravità del coinvolgimento cardiaco sono proprio tra i fattori che rappresentano un rischio più elevato di mortalità post trapianto. Talvolta i pazienti diventano eligibili in seguito a trattamenti chemioterapici e farmacologici che riescono a ridurre il danno, tuttavia ciò non sempre avviene.

È interessante osservare che nei pazienti selezionati e considerati idonei, l’età avanzata non è un deterrente, e il trapianto è considerato sicuro ed efficace anche dopo i 70 anni.

Ancora pochi studi

Un altro fattore determinante per la sopravvivenza del paziente è l’esperienza stessa del centro presso cui è in cura. Solo i centri specializzati, infatti, sono in grado di individuare i pazienti a rischio. Ad oggi gli studi a disposizione, necessari per determinare linee guida e criteri di selezione precisi e condivisi, sono ancora pochi.

Inoltre, non esistono studi che tengano in considerazione i nuovi trattamenti, che comparino l’efficacia del trapianto con quella delle nuove terapie oggi disponibili o che valutino l’efficacia del trapianto a seguito di induzione con questi nuovi farmaci.

Tutti gli studi disponibili oggi sembrano confermare che, per i pazienti idonei, il trapianto autologo di cellule staminali rimane un’opzione valida per aumentare la sopravvivenza generale dei pazienti.

EM-105329

Bibliografia e Fonti:

Mieloma UK. AL Amyloidosis - Your essential guide, 2021.

National Amyloidosis Centre. Amyloidosis Patient Information Site, (Ultimo accesso 13 Maggio 2022).

Leukaemia Foundation - Amyloidosis. A guide for people with amyloidosis and their support people, 2021.