Amiloidosi: un punto in più a favore del trapianto

AMILOIDOSI

Amiloidosi: un punto in più a favore del trapianto

Arriva da uno studio della Boston University e del Boston Medical Center Amyloidosis Center (BU/BMC) una nuova buona notizia per quanto riguarda il ricorso al trapianto autologo di cellule staminali per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere (AMY AL).

Secondo i ricercatori statunitensi, questa procedura – che, stando a quanto scrivono gli scienziati coinvolti, ha ottenuto significativi miglioramenti in termini di efficacia e sicurezza – potrebbe favorire un periodo di sopravvivenza libera da malattia, più lungo di quanto considerato finora.

Si tratta del più ampio studio longitudinale eseguito su una popolazione di pazienti con AMY AL sottoposti a trapianto autologo in seguito a una terapia di preparazione al trapianto (terapia di induzione).
Uno studio longitudinale è uno studio che segue nel corso di decine di anni la stessa popolazione di pazienti, sottoponendola ad esami di controllo eseguiti ad intervalli regolari. La ricerca di Boston, infatti, ha esaminato i dati relativi a 648 pazienti raccolti per oltre 25 anni: dal luglio 1994 al settembre 2021.

Se 648 pazienti non sembrano giustificare la definizione di “più ampio studio longitudinale”, ciò purtroppo è riconducibile al fatto che solo pochi pazienti con amiloidosi da catene leggere risultano eleggibili per un trapianto autologo di cellule staminali.

Dai dati emersi dallo studio, anche se la sopravvivenza mediana libera da malattia per l’intera coorte era di soli 3,3 anni, ben il 39% dei pazienti ha ottenuto una remissione completa dalla malattia e una sopravvivenza mediana di 15 anni, con un rischio di ricaduta inferiore al 5%. E il 30% di questi pazienti con remissione completa è sopravvissuto alla malattia per più di 20 anni.

Nel lavoro i ricercatori hanno anche ideato un sistema di punteggio prognostico per stimare la probabilità di sopravvivenza libera da malattia che potrà essere utile nella pratica clinica per individuare quei pazienti che possono trarre maggiore beneficio da un trapianto autologo di cellule staminali dopo una terapia di induzione.

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Bibliografia e Fonti:

Boston University School of Medicine. Stem Cell Transplantation for AL Amyloidosis Leads to Long-term Survival and Possible Cure in Selected Patients, comunicato stampa del 18 Luglio 2022.

Gustine JN, Staron A, Szalat RE, et al. Predictors of hematologic response and survival with stem cell transplantation in AL amyloidosis: A 25-year longitudinal study, Am J Hematol. 2022; 97: 1189-1199. doi: 10.1002/ajh.26641.

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